Naglazyme

Anonim

Naglazyme (galsulfaas) on ensüüm, mida kasutatakse mõnede geneetilise seisundi sümptomite raviks, mida nimetatakse Maroteaux-Lamy sündroomiks (mukopolüsahhariidoos). Naglazyme parandab jalgsi ja treppimisvõimet. Naglazyme'i sagedased kõrvaltoimed on järgmised:

  • peavalu
  • liigesevalu
  • silma punetus
  • iiveldus
  • oksendamine
  • kõhuvalu
  • kõhulahtisus
  • vesine või kinnine nina
  • käre kurk
  • köha
  • kõrvavalu
  • lööve või sügelus, või
  • süstekoha reaktsioonid (valu, punetus, turse või muu ärritus)

Naglazyme soovitatav annustamisskeem on 1 mg kehakaalu kg kohta, manustatuna üks kord nädalas intravenoosse infusioonina. Naglazyme võib interakteeruda teiste ravimitega. Informeerige oma arsti kõiki ravimeid ja toidulisandeid, mida te kasutate. Naglazyme ei ole loodet kahjustav. Rääkige oma arstile, kui olete rase või planeerite rasestuda ravi ajal. Ei ole teada, kas see ravim rinnapiima läheb või kui see võib kahjustada imetavat last. Konsulteerige oma arstiga enne imetamist.

Meie Naglazyme'i (galsulfaasi) kõrvaltoimete ravimikeskus pakub terviklikku ülevaadet olemasolevatest ravimiteavetest võimalike kõrvaltoimete kohta selle ravimi võtmisel.

See ei ole täielik kõrvaltoimete nimekiri ja teised võivad esineda. Helistage oma arstile meditsiinilise abi saamiseks kõrvaltoimete kohta. Võite FDA-le teatada kõrvaltoimetest 1-800-FDA-1088-st.

Galsulfaadi infusiooni ajal või kuni 24 tundi pärast seda võivad tekkida mõningad kõrvaltoimed. Rääkige oma hooldajale kohe, kui teil on pearinglus, peapööritus, sügelemine või teil on nõgestõbi, valu rinnus, kõhuvalu, palavik, hingamisraskused, silmade ärritus või näo turse.

Hankige kiirabi, kui teil on mõni järgmistest allergilise reaktsiooni tunnustest: nõgestõbi; hingamisraskus; tunne, nagu te võiksite mööda minna; näo, huulte, keele või kõri turse.

Kuigi see ei pruugi olla galsulfaadi kõrvaltoime, on rõhu tõus seljaajus MPS VI komplikatsioon, mis võib tekkida galsulfaadi kasutamise ajal. Rääkige koheselt oma arstile, kui teil on seljaaju tihenduse sümptomid : seljavalu, liikumise kadumine mis tahes kehaosas, soole või kusepõie kontrolli kaotus.

Helistage oma arstile kohe, kui teil on:

  • norskamine või uneapnoe, hingamisraskused;
  • õhupuudus (isegi kerge jõudlusega);
  • turse, kiire kaalutõus;
  • silma punetus; või
  • palavik, külmavärinad, gripiprobleemid, kahvatu nahk, kerge verevalum või verejooks, ebatavaline nõrkus.

Sagedased kõrvaltoimed võivad olla:

  • valu;
  • kerge lööve või sügelus;
  • peavalu, kõrvavalu, liigesevalu; või
  • iiveldus, oksendamine, kõhuvalu.

See ei ole täielik kõrvaltoimete nimekiri ja teised võivad esineda. Öelge oma arstile ebatavalise või tüütu kõrvaltoime kohta. Võite FDA-le teatada kõrvaltoimetest 1-800-FDA-1088-st.

Lugege kogu Naglazyme'i (galsulfaas) üksikasjalikku patsientide monograafiat.

Loe edasi »

KÕRVALMÕJUD

Kliiniliste uuringute kogemus

Kuna kliinilised uuringud viiakse läbi väga erinevates tingimustes, ei saa ravimi kliinilistes uuringutes täheldatud kõrvaltoimete kiirust otseselt võrrelda teise ravimi kliinilistes uuringutes täheldatud määraga ja see ei pruugi kajastada kliinilises praktikas täheldatud määrasid.

NAGLAZYMEi uuriti randomiseeritud, topeltpimedas, platseebo-kontrollitud uuringus, kus 19 patsienti said iganädalast infusiooni 1 mg / kg NAGLAZYME'iga ja 20 patsienti said platseebot; 39-st patsiendist oli 66% emast ja 62% oli valge, mitte-hispaanlane. Patsiendid olid vanuses 5 aastat kuni 29 aastat. NAGLAZYME-ga ravitud patsiendid olid ligikaudu 3 aastat vanemad kui platseebot saanud patsiendid (keskmine vanus 13, 7 aastat ja 10, 7 aastat).

Selles uuringus ilmnenud tõsiste kõrvaltoimete hulka kuuluvad apnoe, püreksia ja respiratoorne distress. Rasked kõrvaltoimed hõlmavad valu rindkeres, õhupuudust, kõriturse ja konjunktiviiti. Kõige sagedasemad kõrvaltoimed, mis vajavad sekkumist, olid infusioonireaktsioonid.

Tabelis 1 on kokku võetud kõrvaltoimed, mis said platseebokontrolliga uuringus vähemalt kahel rohkem patsientidel NAGLAZYME-ga ravitud rühmas, kui platseeborühmas.

Tabel 1: kõrvaltoimed, mis esinesid platseeboga kontrollitud uuringus vähemalt kahes patsiendis Rohkem NAGLAZYME rühma kui platseebogrupis

MedDRA eelistatud terminNAGLAZYME
(n = 19)
Ei. Patsiendid (%)
Platseebo
(n = 20 *)
Ei. Patsiendid (%)
Kõik19 (100)20 (100)
Kõhuvalu9 (47)7 (35)
Kõrvapõletik8 (42)4 (20)
Artralgia8 (42)5 (25)
Valu6 (32)1 (5)
Konjunktiviit4 (21)0
Hingeldus4 (21)2 (10)
Lööve4 (21)2 (10)
Külmavärinad4 (21)0
Valu rinnus3 (16)1 (5)
Farüngiit2 (11)0
Arefleksia2 (11)0
Sarvkesta läbipaistmatus2 (11)0
Gastroenteriit2 (11)0
Hüpertensioon2 (11)0
Halb enesetunne2 (11)0
Ninakinnisus2 (11)0
Löövehoog2 (11)0
Kuulmispuue2 (11)0
* Üks 20 patsiendist platseeborühmas langes pärast 4. nädalat infusiooni

$config[ads_text5] not found

NAGLAZYME'iga annustes 0, 2 mg / kg (n = 2), 1 mg / kg (n = 55) ja 2 mg / kg (0, 2 mg / kg (n = 2)) manustati MPS VI patsientidel vanuses 3 kuud kuni 29 aastat nelja avatud uuringu n = 2). NAGLAZYME soovitatava annuse (1 mg / kg) keskmine ekspositsioon oli 138 nädalat (vahemik = 54 kuni 261 nädalat). Kaks imikut (12, 1 kuud ja 12, 7 kuud) puutusid kokku 2 mg / kg NAGLAZYME-ga vastavalt 105 ja 81 nädala jooksul.

Lisaks tabelis 1 loetletud ainetele on avatud uuringutes täheldatud sagedasi kõrvaltoimeid, nagu sügelus, urtikaaria, püreksia, peavalu, iiveldus ja oksendamine. Kõige sagedasemad kõrvaltoimed, mis vajavad sekkumist, olid infusioonireaktsioonid. Tõsiste kõrvaltoimete hulka kuuluvad kõri ödeem, urtikaaria, angioödeem ja muud allergilised reaktsioonid. Rasked kõrvaltoimed olid urtikaaria, lööve ja kõhuvalu.

$config[ads_text6] not found

Neljas avatud uuringus (kuni 261 nädala jooksul) täheldatud kõrvaltoimed ei erine platseebokontrollitud uuringus täheldatutega ega raskusega. Kõrvaltoimete tõttu avatud ravi ajal NAGLAZYME-ga patsiente ei lõpetatud.

Immunogeensus

Kaks üheksakümmend kaheksa protsenti (53/54) patsientidest, keda raviti NAGLAZYME'ga ja mida hinnati galsulfaadi antikehade olemasolu suhtes, tekkisid anti-galsulfaadi IgG antikehad 4-8 nädala jooksul pärast ravi (neljas kliinilises uuringus). 19 patsiendist, keda raviti platseebokontrolliga uuringus NAGLAZYME'ga, hinnati seerumiproove anti-galsulfaadivastaste antikehade potentsiaalse seose suhtes kliiniliste tulemuste mõõtmiseks. Kõik 19 NAGLAZYME-ga ravitud patsiendil tekkisid galsulfaadi suhtes spetsiifilised antikehad; aga analüüsis ei ilmnenud järjepidevat prognoositavat seost kogu antikeha tiitri, neutraliseerivate või IgE antikehade ja infusiooniga seotud reaktsioonide vahel, glükoosaminoglükaani (GAG) tasemega või kestvusega. Antikehi hinnati võime suhtes inhibeerida ensümaatilist aktiivsust, kuid mitte raku levikut.

Andmed kajastavad protsenti patsientidest, kelle katse tulemused peeti positiivseks galsulfaadi antikehade suhtes, kasutades spetsiifilisi analüüse ja sõltuvad suurel määral testi tundlikkusest ja spetsiifilisusest. Lisaks võib analüüsis täheldatud antikehade esinemissagedust mõjutada mitmed tegurid, sealhulgas proovide käsitsemine, proovide võtmise ajastus, kaasnevad ravimid ja haigus. Nendel põhjustel võib antikehade ja galsulfaadi esinemissageduse võrdlus antikehade esinemisega teiste toodetega olla eksitav.

Turustamisjärgne kogemus

NAGLAZYME kasutamise ajal on täheldatud järgmisi kõrvaltoimeid. Kuna need reaktsioonid on vabatahtlikult teatatud ebakindla suurusega populatsioonist, ei ole alati võimalik usaldusväärselt hinnata nende esinemissagedust või luua põhjuslik seos ravimite kokkupuutega.

Lisaks kliinilistes uuringutes täheldatud infusioonireaktsioonidele on NAGLAZYME infusiooni ajal ülemaailmse turustamisjärgse kogemuse käigus tekkinud tõsised reaktsioonid anafülaksia, šokk, hüpotensioon, bronhospasm ja hingamispuudulikkus.

Täiendavad infusioonireaktsioonid olid püreksia, erüteem, kõhupuhitus, bradükardia, tahhükardia, hüpoksia, tsüanoos, tahhüpnea ja paresteesia.

Turustamisjärgse jälgimise ajal on esinenud membraanse nefropaatia üksikjuhtumit ja harva esinenud trombotsütopeenia juhtumeid. Membraanse nefropaatia puhul näitasid neeru biopsia glomerulaarides galsulfaasi-immunoglobuliini kompleksid. Mõlema membraanilise nefropaatia ja trombotsütopeeniaga on patsiente edukalt uuritud ja neil on jätkuvalt NAGLAZYME.

Lugege kogu Naglazyme'i (Galsulfase) FDA nõudeid

Loe rohkem "

© Naglazyme Patsiendi infot pakuvad Cerner Multum, Inc. ja Naglazyme. Tarbija informatsiooni annab First Databank, Inc., mida kasutatakse litsentsi alusel ja vastavalt nende vastavatele autoriõigustele.

JÄTKAKE RIKKUMISEGA SEOTUD ARTIKLILE

Populaarsed Kategooriad