Buphenyl

Anonim

BUPHENYL®
(naatriumfenüülbutüraat) tabletid

BUPHENYL®
(naatriumfenüülbutüraat) pulber
(bufen-1)

KIRJELDUS

BUPHENYL (naatriumfenüülbutüraat) suu kaudu manustatavad tabletid ja BUPENIL (naatriumfenüülbutüraat) suu kaudu manustamiseks, nasaagastri või gastrostoomi tuubi pulber sisaldab naatriumfenüülbutüraati. Naatriumfenüülbutüraat on valkjas kristalne aine, mis on vees lahustuv ja millel on tugev soolane maitse. Naatriumfenüülbutüraat on ka vabalt lahustuv metanoolis ja praktiliselt lahustumatu atsetoonis ja dietüüleetris. Keemiliselt on see 4-fenüülbutaanhape, naatriumsool molekulmassiga 186 ja molekulaarne valem C 10 H 11 O 2 Na.

Keemiline struktuur :

Iga BUPHENYLi tablett sisaldab 500 mg naatriumfenüülbutüraati ja mitteaktiivseid koostisosi, mikrokristalne tselluloos NF, magneesiumstearaat NF ja kolloidne ränidioksiid NF.

Iga BUPHENYL pulbri gramm sisaldab 0, 94 grammi naatriumfenüülbutüraati ja inaktiivseid koostisosi kaltsiumstearaati NF ja kolloidset ränidioksiidi NF.

INDIKATSIOONID

BUPHENYL on näidustatud täiendava ravina karbamütsfosfaadi süntetaasi (CPS), ornitiini transkarbamülaasi (OTC) või arginiin-suktsiinhappe süntetaasi (AS) defitsiidiga patsientidel kroonilises juhtimises. See on näidustatud kõigil neonataalset sündroomi puudulikkusega patsientidel (täielik ensümaatiline defitsiit, mis esineb esimese 28 elunädala jooksul). See on näidustatud ka hilinenud haiguse (osaline ensümaatiline defitsiit, mis esineb pärast esimest elukestust) patsientidel, kellel on anamneesis hüperammoneemiline entsefalopaatia. On oluline, et diagnoos tehtaks varakult ja ravi alustataks kohe, et parandada ellujäämist. Iga ägeda hüperamoneemia episoodi tuleb käsitleda eluohtliku hädaolukorraga.

BUPHENYLi tuleb kombineerida toiduvärbeste piirangutega ja mõningatel juhtudel asendamatute aminohapete lisamisega. (Vt lõik DOSE JA HALDUSALANE toidulisandi täiendus ).

Varem oli vastsündinutel esinenud haigus esimesel eluaastal peaaegu üldiselt surmaga lõppenud isegi peritoneaaldialüüsi ja asendamatute aminohapete või nende lämmastikuvabade analoogide korral. Kuid hemodialüüsi korral võib kasutada ka alternatiivseid lämmastiku eritamisvõimalusi (naatriumfenüülbutüraat, naatriumbensoaat ja naatriumfenüülatsetaat), toiduvärbeste piirangut ja mõnel juhul asendamatut aminohapete lisandumist, vastsündinutele, kellele diagnoositi sünnitust, kuid esimene elukuu on peaaegu 80%. Enamik surmajuhtumeid on esinenud ägeda hüperammoneemilise entsefalopaatia episoodi ajal. Neonataalse algusega haigusega patsientidel esineb sageli vaimset alaarengut. Inimestel, kellel oli manustatud IQ testid, esines vaimse alaarengu esinemissagedus järgmiselt: ornitiin-transkarbamülaasi puudus, 100% (14/14 patsienti); arginino-suktsiinhappe süntetaasi puudulikkus, 88% (15/17 uuritud patsiendist); ja karbamüülfosfaadi süntetaasi puudulikkus, 57% (4/7 patsienti). Enamuses aeglustatud patsientidest oli aeglustumine raske.

Raseduse ajal diagnoositud ja enne hüperammoneemilise entsefalopaatia episoodi ravitud patsientidel on elulemus 100%, kuid isegi neil patsientidel ilmnevad hiljem kognitiivsed häired või muud neuroloogilised defitsiidid.

Haiguspuudulikkusega patsientidel, sealhulgas emasloomadel, kellel on heterotsügootne ornitiin-transkarbamülaasipuudulikkus, kes elavad hüperammoneemilisest entsefalopaatiast ja mida seejärel ravitakse krooniliselt naatriumfenüülbutüraadi ja toiduvärbenõude piirangutega, on elulemus 98%. Mõlemad surmajuhtumid selles patsiendirühmas tekkisid hüperammoneemilise entsefalopaatia episoodide ajal. Kuid terapeutilise režiimi järgimist ei ole piisavalt dokumenteeritud, et oleks võimalik hinnata BUPHENYL'i ja toidupõhiste valkude piirangute potentsiaali, et vältida vaimse halvenemise ja hüperammoneemilise entsefalopaatia kordumist, kui need on hoolikalt kinni peetud. Enamikul testitud patsientidest (30/46 või 65%) on IQ-d keskmiselt madala keskmise / piiri vaimselt pidurdatud vahemikku. Pre-existing neuroloogilise kahjustuse pöördumine ei toimu tõenäoliselt ravi korral ja mõnedel patsientidel võib neuroloogiline seisund halveneda.

Isegi teraapia puhul esineb ägeda hüperammoneemilise entsefalopaatia esinemissagedus enamikus patsientidest, kellele ravimit on näidatud.

BUPHENYL võib olla vajalik kogu elu, välja arvatud juhul, kui valitakse ortotoopiline maksa siirdamine. (Vt CLINICAL PHARMACOLOGY, BUPHENYL biokeemiliste toimete farmakodünaamika alajagu).

ANNUSTAMINE JA MANUSTAMINE

Ainult suukaudseks kasutamiseks.

BUPHENYLi tablette kasutatakse lastele, kelle kehakaal on üle 20 kg ja täiskasvanutel.

Patsientidel, kellel on uurea tsüklihäirete tase, on tavapärane ööpäevane annus 450 ... 600 mg / kg päevas väiksematele kui 20 kg kaaluvatele patsientidele või suurematele patsientidele 9, 9 ... 13, 0 g / m2 päevas. Tabletid ja pulber tuleb võtta võrdselt jagatud koguses iga söögikorra või toiduga (st kolm kuni kuus korda päevas).

BUPHENYL Pulber on näidustatud ainult suukaudseks manustamiseks (suu, gastrostoomi või nasogastraalse toru kaudu). Pulber segatakse toiduga (tahke või vedel) otsekoheks kasutamiseks; aga kui lahustatakse vees, on BUPHENYL pulber püsivalt säilinud kuni ühe nädala jooksul toatemperatuuril või külmkapis. Naatriumfenüülbutüraat on vees väga hästi lahustuv (5 grammi 10 ml kohta). Kui vedelikule lisatakse BUPHENYL pulbrit, lahustub ainult naatriumfenüülbutüraat, abiained ei ole. Toidu mõju naatriumfenüülbutüraadile ei ole kindlaks määratud.

Igal tasemel tl (lisatud) eraldab 3, 2 grammi pulbrit ja 3, 0 grammi naatriumfenüülbutüraati. Igal tasemel supp (lisatud) annab 9, 1 grammi pulbrit ja 8, 6 grammi naatriumfenüülbutüraati.

Enne kasutamist loksutage kergelt.

Annuste üle 20 grammi (40 tabletti) päevas ei ole ohutus või efektiivsus kindlaks tehtud.

Toitumisalane juhtimine

Kasvu ja arengu edendamiseks tuleks ammoniaagi, arginiini, hargnenud ahelaga aminohapete ja seerumvalgu plasmatasemed säilitada normaalsetes piirides, samal ajal kui glutamiini plasma jääb tasemele alla 1000 μmol / l. Eri vanuses patsiendi minimaalne päevane valgusisaldus tuleb võtta näiteks 1989. aastal riikliku teaduste akadeemia Toidu- ja Toitumisnõukogu 10. soovituses "Soovituslikud Toitlustushüvitised". Toidu lämmastiku eraldamine looduslikesse proteiinidesse ja asendamatute aminohapete funktsioon sõltub vanusest, karbamiidi tsüklilise jäägi aktiivsusest ja naatriumfenüülbutüraadi annusest.

Naatriumfenüülbutüraadi soovitatavas annuses on soovitatav, et neonataalsele CPS-i ja OTC-puudulikkusega imikutele manustatakse algselt päevase toiduvärvi kogust, mis on esimese nelja elukuu jooksul piiratud ligikaudu 1, 6 g / kg päevas. Kui seda lubatakse, võib selle aja jooksul suurendada päevase valgu tarbimist 1, 9 g / kg päevas. Proteiini taluvus väheneb, kuna kasvumäär väheneb, nõudes lämmastiku toiduse vähendamist. Alates 4 kuu kuni 1 aasta vanusest on soovitatav, et laps saaks vähemalt 1, 4 g / kg päevas, kuid soovitatav on 1, 7 g / kg päevas. Alates 1 kuni 3 eluaastast ei tohi valgu tarbimine olla alla 1, 2 g / kg päevas; Selle perioodi jooksul on soovitatav 1, 4 g / kg päevas. Neerukahjustusega patsientidel, kelle karbamüülfosfaadi süntetaasi defitsiit või ornitiin-transkarbamülaasi puudus on vähemalt 6 kuu vanune, on soovitav, et igapäevane valkude kogus jaotuks võrdselt loodusliku valgu ja täiendavate asendamatute aminohapete vahel.

Arginiino-suktsiinhappe-süntetaasi puudulikkusega ja hilinenud haiguse (osalised puudujäägid, sealhulgas naised, kellel on heterotsügootne ornitiin-transkarbamülaasi puhul) patsientidel võib esialgu saada dieedi, mis sisaldab vanusepiiranguga määratud igapäevast looduslikku proteiinisisaldust. Valgu tarbimist võib suurendada nii, nagu seda taluvad ja määratakse glutamiini plasma ja teiste aminohapete tasemetega. Kuid paljudel osalise defitsiidiga patsientidel välditakse toiduvalku.

Citrulliini lisamine on vajalik ja soovitatav patsientidele, kellel on diagnoositud karbamüülfosfaadi süntetaasi või ornitiin-transkarbamülaasi vastsündinutega esinenud defitsiit; Tsitrulliini ööpäevane annus on soovitatav 0, 17 g / kg / päevas või 3, 8 g / m² / päevas.

Citrulliini asemel võib kasutada tsirruliini asemel kergemate karbamüülfosfaadi süntetaaside ja ornitiin-transkarbamülaasi puudulikkusega patsientidel arginiini vaba aluse vormi (ööpäevane annus on soovitatav 0, 17 g / kg / päevas või 3, 8 g / m² päevas).

Arginiini täiendus on vajalik arginiin-suktsiinhappe süntetaasi puudulikkusega patsientidel; Arginiini (vaba aluse) ööpäevane annus on soovitatav 0, 4-0, 7 g / kg / päevas või 8, 8-15, 4 g / m² päevas. Kui on märgitud kalorite lisamine, soovitatakse kasutada proteiinisisaldust. Kalorite tarbimine peaks põhinema 1989. aastal Riikliku Teaduste Akadeemia riikliku teadusnõukogu Toidu- ja Toitumisnõukogu 10. soovitusel "Soovituslikud Toitlustushüvitised".

KUIDAS TOETUD

BUPHENYL tabletid on saadaval 250 cc pudelites, mis sisaldavad 250 naatriumfenüülbutüraadi tabletti ( NDC 75987-060-08). Pudelid on varustatud lastekindlate korkidega. Iga tablett on valkjas, ovaalne ja pressitud "UCY 500" abil. Iga tablett sisaldab 500 mg naatriumfenüülbutüraati. KASUTAMISEKS TEMPERATUURIS 15 ° C-30 ° C (59 ° F-86 ° F). PÄRAST LAHKUMIST PIDAD PUDEL KINNITATUD.

BUPHENYL Pulber on saadaval 500 cc pudelites, mis sisaldavad 266 grammi pulbrit, mis sisaldab 250 grammi naatriumfenüülbutüraati ( NDC 75987-070-09). Pudelid on varustatud lastekindlate korkidega. Mõõtjad on olemas. Igal tasemel tl (lisatud) eraldab 3, 2 grammi pulbrit ja 3, 0 grammi naatriumfenüülbutüraati. Igal tasemel supp (lisatud) annab 9, 1 grammi pulbrit ja 8, 6 grammi naatriumfenüülbutüraati. KASUTAMISEKS TEMPERATUURIS 15 ° C-30 ° C (59 ° F-86 ° F). PÄRAST LAHKUMIST PIDAD PUDEL KINNITATUD.

NDC 75987-060-08 pudel sisaldab 250 mg 500 mg tabletti.
NDC 75987-070-09 pudel, mis sisaldab 250 g naatriumfenüülbutüraadi pulbrit.

KÕRVALMÕJUD

Kliiniliste kõrvaltoimete hindamine oli 206 patsiendil, keda raviti naatriumfenüülbutüraadiga. Nendel patsientidel ei kogutud süstemaatilisi kõrvaltoimeid (nii kliinilisi kui ka laboratoorseid), kuid neid saadi 65 kaas-uurija patsiendikülastustest. Selles patsientide populatsioonis on mõnikord raske kõrvaltoimeid põhjendada, kuna need võivad tuleneda kas aluseks olevast haigusest, patsiendi piiratud dieedist, kaasuva haigusega või BUPENILIST. Pealegi võib hindu alahinnata, sest neid teavitasid peamiselt vanemad või eestkostjad, mitte patsient.

Kliinilised kõrvaltoimed

Naispatsientidel oli kõige sagedasemateks kliinilisteks kõrvaltoimeteks amenorröa / menstruaaltsükli häired (mitteregulaarsed menstruatsioonitsüklid), mis esines 23% menstruaaltsükli patsientidest. Söögiisu vähenemine oli 4% kõigist patsientidest. 3% -l patsientidest teatati kõigist kehavedelikust (tõenäoliselt metaboliidi, fenüülatsetaadi poolt põhjustatud) ja halva maitse või maitsetundlikkusest.

Teised 2% -l või vähemal patsientidel teatatud kõrvaltoimed olid järgmised:

  • Seedetraktist: kõhuvalu, gastriit, iiveldus ja oksendamine; kõhukinnisus, rektaalne verejooks, peptilise haavandi haigus ja pankreatiit.
  • Hematoloogiline: aplastiline aneemia ja ekhümoosid esinesid ühel patsiendil.
  • Kardiovaskulaarne: arütmia ja turse tekkisid ühel patsiendil.
  • Neerud: neeru tubulaarne atsidoos
  • Psühhiaatriline: depressioon
  • Nahk: lööve
  • Muu: peavalu, sünkoop ja kehakaalu tõus

Neurotoksilisust teatasid vähihaigetel, kes said intravenoosset fenüülatsetaati, 250-300 mg / kg / päevas 14 päeva jooksul, kordades 4-nädalaste intervallidega. Manifestatsioonid olid enamasti unisus, väsimus ja peapööritus; harvem peavalu, düsgeusia, hüpoakusus, desorientatsioon, mälu halvenemine ja olemasoleva neuropaatia ägenemine. Need kõrvaltoimed olid peamiselt kerged ja rasked. Ägeda reaktsiooni ja pöörduvuse tagajärjel, kui fenüülatsetaadi infusioon katkestati, on näidustatud ravimi toime.

Laboratoorsed kõrvaltoimed

Karbamiiditsükli häiretega patsientidel oli laboratoorsetes kõrvaltoimete esinemissagedus keha süsteemis:

  • Ainevahetus: atsidoos (14%), alkaloos ja hüperkloreemia (iga 7%), hüpofosfateemia (6%), hüperurikeemia ja hüperfosfateemia (iga 2%) ning hüpernatreemia ja hüpokaleemia (iga 1%).
  • Toitumine: hüpoalbuminaemia (11%) ja üldvalgu vähenemine (3%).
  • Maksa: suurenenud aluseline fosfataas (6%), maksa transaminaaside tõus (4%) ja hüperbilirubineemia (1%).
  • Hematoloogiline: aneemia (9%), leukopeenia ja leukotsütoos (iga 4%), trombotsütopeenia (3%) ja trombotsütoos (1%).

Arst soovitab regulaarselt teostada uriinianalüüsi, vere keemiaprofiile ja hematoloogilisi uuringuid.

RAVIVAHETID

Teave pole esitatud.

HOIATUSED

Iga BUPHENYL'i tablett sisaldab 62 mg naatriumi (9, 2% (massi järgi)) (vastab 124 mg naatriumile ühe grammi naatriumfenüülbutüraadi kohta (12, 4% mass / mass)) ja BUPHENYL pulber sisaldab 11, 7 grammi naatriumi 100 grammi pulbri kohta, mis vastab kuni 125 mg naatriumit ühe grammi naatriumfenüülbutüraadi kohta (12, 4% (mass / mass)). BUPHENYL'i tuleb kasutada väga hoolikalt, kui üldse, kongestiivse südamepuudulikkusega või raske neerupuudulikkusega patsientidel ja kliinilises seisundis, kus esineb naatriumipeetus tursega.

Kuna BUPHENYL metaboliseerub maksas ja neerudes ning fenüülatsetüülglutamiin eritub peamiselt neerude kaudu, tuleb ettevaatusega manustada seda ravimit maksa- või neerupuudulikkusega või põletikuliste β-oksüdatsiooniga patsientidel. Probenetsiid pärsib paljude orgaaniliste ühendite, sealhulgas hipuraanhappe neeru transporti, ning võib mõjutada BUPHENYL'i konjugeeritud produkti ja selle metaboliidi neerude eritumist.

Kortikosteroidide kasutamine võib põhjustada keha valgu lagunemist ja ammoniaagi plasmataseme suurenemist.

HOIITUSED

Üldine

BUPHENYL'i ei tohi manustada patsientidele, kellel on ülitundlikkus naatriumfenüülbutüraadi või selle preparaadi mis tahes komponendi suhtes.

Haloperidooli ja valproehappe poolt indutseeritud hüperamonomeedi on avaldatud.

Fenüülatsetaadi neurotoksilisus loomadel

Kui roti poegadele manustati subkutaanselt, põhjustas 190-474 mg / kg fenüülatsetaadi proliferatsiooni ja suurenenud neuronite kadu ning vähendas kesknärvisüsteemi müeliini. Tserebraalse sünapsi küpsemine oli aeglustunud ja ajus kasvanud närvide terminalide arv, mis ajusid aju kasvu halvendas. Rottiliste poegade sünnijärgne kokkupuude fenüülatsetaadi poolt põhjustatud kahjustustega kortikaalsete püramiidrakkude 5 kihis; dendriitlinnud olid normaalsest pikemad ja väiksemad ning nende arv vähenes.

Teave patsientidele

Patsiendi eraldi infolehe täistekst on uuesti trükitud märgistuse lõpus.

Laboratoorsed testid

Ammoniaagi, arginiini, hargnenud ahelaga aminohapete ja seerumvalkude plasmakontsentratsiooni tuleks säilitada normaalsetes piirides ja plasma glutamiini tuleks säilitada tasemel, mis on väiksem kui 1000 μmol / l. Fenüülbutüraadi ja selle metaboliitide, fenüülatsetaadi ja fenüülatsetüülglutamiini sisaldust seerumis tuleb regulaarselt jälgida.

Kartsinogenees, mutageensus, viljakuse langus

Naatriumfenüülbutüraadi kantserogeensuse, mutageensuse ja fertiilsuse uuringuid ei ole läbi viidud.

Rasedus

Rasedus C-kategooria . Loomade reproduktiivsusuuringuid BUPHENYLiga ei ole läbi viidud. Samuti pole teada, kas BUPHENYL võib raseduse ajal manustamisel põhjustada lootekahjustusi või mõjutada reproduktiivsust.

BUPHENYLi tuleb anda rase naisele ainult siis, kui see on hädavajalik.

Hooldavad emad

Ei ole teada, kas see ravim eritub rinnapiima. Kuna paljud ravimid erituvad rinnapiima, tuleb Buphenyli manustamisel imetavale naistele olla ettevaatlik.

Pediaatriline kasutamine

Tabletid ei ole soovitatav kasutada vastsündinutel, imikutel ja lastel kaaluga 20 kg. (Vt DOSEERIMINE JA MANUSTAMINE .)

ÜLEVAADE

Urea tsükli häiretega patsientidel ei ole teatatud kõrvaltoimeid, mis on seotud naatriumfenüülbutüraadi üleannustamisega.

Üleannustamise korral lõpetage ravimi kasutamine ja rakendage toetavaid meetmeid. Hemodialüüs või peritoneaalne dialüüs võib olla kasulik.

VASTUNÄIDUSTUSED

BUPHENYL'i ei tohi kasutada ägeda hüperammoneemia raviks, mis on meditsiiniline hädaolukord.

KLIINILINE FARMAKOLOOGIA

Naatriumfenüülbutüraat on pro-ravim ja metaboliseerub kiiresti fenüülatsetaadiks. Fenüülatsetaat on metaboolselt aktiivne ühend, mis konjugeerub glutamiiniga atsetüülimise teel fenüülatsetüülglutamiini moodustamiseks. Fenüülatsetüülglutamiin eritub seejärel neerude kaudu. Molaarsel alusel on see võrreldav karbamiidiga (millest igaüks sisaldab kahte mooli lämmastikku). Seepärast pakub fenüülatsetüülglutamiin alternatiivset transpordivahendit jäätmevedeliku väljavooluks.

Farmakokineetika

Üldine

Esimeses patsiendipopulatsioonis (vastsündinutele, imikutele ja lastele) ei ole farmakokineetilisi uuringuid läbi viidud, kuid farmakokineetilised andmed saadi normaalsetel täiskasvanutel.

Imendumine

Fenüülbutüraadi maksimaalne plasmakontsentratsioon tekib 1 tunni jooksul pärast ühekordset annust 5 grammi naatriumfenüülbutüraadi tableti kohta, mille C-väärtus on 218 ug / ml tühja kõhu tingimustes; fenüülbutüraadi maksimaalne plasmakontsentratsioon ilmneb 1 tunni jooksul pärast ühekordse annuse 5 grammi naatriumfenüülbutüraadi pulbrit, mille C-väärtus on 195 ug / ml tühja kõhuga. Toidu mõju fenüülbutüraadi imendumisele ei ole teada.

Paigutamine

Naatriumfenüülbutüraadi ja selle metaboliitide üldist dispositsiooni ei ole täielikult iseloomustatud. Kuid ravim on teadaolevalt metaboliseeritav fenüülatsetaadiks ja seejärel fenüülatsetüülglutamiiniks. Pärast 5 grammi (tablettide) suukaudset manustamist tuvastati fenüülbutüraadi ja fenüülatsetaadi mõõdetav plasmatasem 15 ja 30 minutit pärast annustamist ning seejärel tuvastati lühikese aja jooksul fenüülatsetüülglutamiin. Fenüülbutüraadi farmakokineetilised parameetrid Cmax (μg / ml), Tmax (tundides) ja eliminatsiooni poolväärtusaeg (tunnid) olid vastavalt 218, 1, 35 ja 0, 77 ning fenüülatsetaadi vastavalt 48, 5, 3, 74 ja 1, 15. Pärast 5 grammi pulbri suukaudset manustamist tuvastati fenüülbutüraadi ja fenüülatsetaadi mõõdetavad plasmatasemed 15 ja 30 minutit pärast annustamist ning seejärel tuvastati lühikese aja jooksul fenüülatsetüülglutamiin. Fenüülbutüraadi farmakokineetilised parameetrid Cmax (μg / ml), Tmax (tundides) ja eliminatsiooni poolväärtusaeg (tunnid) olid vastavalt 195, 1, 00 ja 0, 76 ning vastavalt fenüülatsetaadis vastavalt 45, 3, 3, 55 ja 1, 29.

Naatriumfenüülbutüraadi metabolismi peamised kohad on maks ja neerud.

Eritumine

Enamik manustatud ühendit (ligikaudu 80-100%) eritus neerud 24 tunni jooksul konjugatsiooniproduktiga, fenüülatsetüülglutamiiniga. Iga manustatud naatriumfenüülbutüraadi grammi kohta on hinnanguliselt 0, 12-0, 15 g fenüülatsetüülglutamiini lämmastikku.

Farmakodünaamika

Karbamiiditsükli häiretega patsientidel vähenes Buphenyl vähem kõrgendatud ammoniaaglutamiini taseme plasmas. See suurendab lämmastikoksiidide eraldumist fenüülatsetüülglutamiini kujul.

Eripopulatsioonid

Sugu

Fenüülbutüraadi ja fenüülatsetaadi farmakokineetikas leiti olulisi soolisi erinevusi, kuid mitte fenüülatsetüülglutamiini farmakokineetikat. Mõlema plasma fenüülbutüraadi ja fenüülatsetaadi farmakokineetilised parameetrid (AUC ja Cmax) olid naistel naistel umbes 30-50% suuremad kui meestel.

Maksapuudulikkus

Patsientidel, kellel puudusid karbamiiditsükli häired, kuid kellel oli maksafunktsiooni häire, ei mõjutanud naatriumfenüülbutüraadi metabolismi ja eritumist. Kuid see teave saadi tühistatud kontrollimatute juhtumiuuringute käigus.

Patsientide informatsioon

BUPHENYL®
(naatriumfenüülbutüraat) tabletid

BUPHENYL®
(naatriumfenüülbutüraat) pulber

Mis on kõige olulisem teave BUPHENYLi kohta?

BUPHENYL'i kasutatakse koos uurea tsüklihäirete pikaajalise ravimisega. BUPHENYL'i võib saada ainult arsti retsepti alusel.

BUPHENYL'i tuleb võtta täpselt nii nagu arst määrab; ärge suurendage ega vähendage selle ravimi annust ilma arsti nõusolekuta.

Mis on uurea tsüklihäired?

Karbamiiditsükli häired hõlmavad haiguste rühma, millel on igaühe spetsiifiline maksaensüümide puudus. Kuna need on päritud, võivad mõjutada ka teisi pereliikmeid. Need häired on erineva raskusastmega ja neid võib esmakordselt avastada erinevatel vanustel, vastsündinutelt täiskasvanutele. Need põhjustavad ammoniaagi suuremaid koguseid veres, mis võib põhjustada ajufunktsiooni häireid ja raske ajukahjustust. Tüüpilised haiguse tunnused on vaimse teadlikkuse vähenemine, oksendamine, võitlus, ebamäärane kõne, ebastabiilne käik ja teadvusetus. Karbamiiditsükli häirete diagnoosimiseks on vaja spetsiaalseid laboratoorseid analüüse. Need haigusseisundid võivad pärast diagnoosi ilmneda, kui haigusseisund ei ole kontrolli all. Kui nad seda teevad, tuleb kohe arstile teatada, kuna see on meditsiiniline hädaolukord. Infektsioon võib põhjustada seisundi kontrolli all hoidmiseks. Seetõttu, kui palavik areneb, tuleb arsti koheselt jälgida.

Nende häirete patsient või kandja peab kandma diagnoosi sisaldava Medic Alert märgi. Juhul, kui patsiendil tekib äkiline, kiire ammoniaagi akumuleerumine veres ja seega ka aju, mis põhjustab teadvusekaotust, teavitatakse arsti, et haigus korralikult ravitakse.

Perioodiliselt, sõltuvalt konkreetse patsiendi karbamiiditsükli häire raskusastmest, tuleb teha vereanalüüsid. Need hõlmavad ammoniaagi plasmataset, plasmakontsentratsiooni aminohapete taset ja muid rutiinseid vereanalüüse toitainete seisundi hindamiseks.

Mis on BUPHENYL?

Buphenyl on ravim, mis aitab vältida ammoniaagi kogunemist veres. BUPHENYL aitab organismil kõrvaldada ammoniaaki tootvad ained. Kuid vaatamata ravirežiimile võib vere ammoniaagi sisaldus perioodiliselt tõusta ja mõlema ammoniaagi tõusuga seotud ajufunktsioonide episoodid võivad tekkida. Uuringus tekkinud haigusjuhtude esinemissagedus on sageli esinenud vaimset alaarengut. Meditsiinilist tähelepanu tuleb pöörata niipea, kui ilmnevad märgid (vt lõiku "Millised on karbamiiditsükli häired?"). BUPHENYL'i võib kasutada eluajaks või ajutiseks toiminguks kuni maksa siirdamiseni.

Mis toitu peaks ma või minu laps järgima?

Lisaks BUPHENYL'i võtmisele on sama oluline, et järgitakse ettenähtud dieedi. Kuna karbamiiditsükli häirete raskusaste on väga erinev, peaks iga patsiendi toit olema arsti ja toitumisspetsialisti poolt kohandatud. Kuna toitumine on nii tähtis, on soovitatav, et ettenähtud dieeti arutaks toitumisspetsialistiga, kes tunneb karbamiiditsükli häireid.

Kes ei tohiks BUPHENYLi võtta?

Buphenyl on ette nähtud ainult karbamiiditsükli häiretega patsientidele. Seda ei tohi kasutada mingil muul põhjusel. Hoidke ravimit ohutus kohas, kus lapsed selle juurde ei pääse.

Mis muud haigusseisundid võivad esineda, mis võib suurendada BUPHENYL'i võtmise riski?

Südamepuudulikkus või neerufunktsiooni langus võib põhjustada BUPHENYLi naatriumisisalduse säilimist, millel võivad olla tõsised tagajärjed, nagu südamepuudulikkuse süvenemine, kõrge vererõhu ja turse. Kui need haigused esinevad, otsustab arst, kas teie laps peaks BUPENILIST võtma.

Kuidas peaksin või mu laps võtma BUPHENYLi?

Täiskasvanutele ja lastele ettenähtud BUPHENYL'i annus põhineb patsiendi kehakaalul või suurusel. On väga oluline, et kogu 24-tunnise ajavahemiku jooksul ettenähtud kogusumma oleks võimalikult suur. Kui annus jääb vahele, tuleb seda manustada võimalikult kiiresti samal päeval. Kogu ööpäevast annust tuleb manustada võrdselt jagatud koguses koos toiduga.

Milliseid ravimeid peaks mulle või mu lapsele vältida või olla ettevaatlik BUPHENYL'i kasutamise ajal?

Karbamiiditsükli häiretega patsiendid ei tohiks tavaliselt võtta Depakene'i (valproehapet), ravimit, mida mõnikord kasutatakse krambihäirete raviks või Haldoli (haloperidooli) raviks, mida kasutatakse teatud tüüpi psühhiaatriliste või neuroloogiliste häirete raviks. Mõlemad ravimid on teatatud, et suurendavad vere ammoniaagi taset. Steroidid võivad murda keha valku, suurendades seeläbi vere ammoniaagi taset. Enne steroidide sisaldavate ravimite manustamist tuleb arstiga konsulteerida.

Millised ravimid võivad mõjutada seda, kuidas keha ravimit lagundab?

Progesinik, podagra raviks kasutatav ravim, võib mõjutada neerude eritumist BUPHENYL-i (pidage nõu arstiga).

Millised on BUPHENYLi kõige levinumad kõrvaltoimed?

BUPHENYLi kasutamisel menopausaalsetel naistel esinenud kõige sagedasem kõrvaltoime puudus või ebaregulaarne menstruaaltsükkel. Söögiisu vähenemist teatas 4% kõigist ravitud inimestest. Kõigil patsientidel, keda raviti, oli 3% kõigist lõhnadest ja halvast maitsest.

BUPHENYLi lagunemisprodukt on seostatud peamiselt unisuse ja kergusega. Kuna need sümptomid võivad olla tingitud ka karbamiiditsükli juhtimisest väljumisest, peab arst nägema patsiendi koheselt, kui need sümptomid ilmnevad, nii et põhjus saab kindlaks määrata. Vereanalüüsid tuleb perioodiliselt läbi viia kahjulike mõjude, ravimite ja lagunemissaaduste tasemete osas.

Kuidas BUPHENYL'i säilitada?

BUPHENYL'i tuleb hoida toatemperatuuril tihedalt suletud pudelis.

Infoleht sisaldab lühikest kokkuvõtet BUPHENYLi kohta saadaval olevast teabest. Teave on siin mittetäielik ja see ei ole mõeldud teie arsti juhiste asemele. Täiendava informatsiooni saamiseks pöörduge oma arsti poole või võtke ühendust Horizon Therapeutics, Inc. juures 1-855-UCD-SUPT (1-855-823- 7878).

Populaarsed Kategooriad