Brineura

Anonim

Brineura (tserlipoonaasi alfa) süstimine on hüdrolüütiline lüsosomaalne N-terminaalne tripeptidüülpeptidaas, mis näitab, et 3-aastastel ja vanematel sümptomaatilistel lastel vanuses 3-aastastel ja vanematel sümptomaatilistel lastel, kellel on tuntud ka kui tripeptidüülpeptidaas1 ( TPP1) puudus. Brineura sagedased kõrvaltoimed on järgmised:

  • palavik
  • EKG kõrvalekalded
  • suurenenud või vähenenud tserebrospinaalvedeliku (CSF) valk,
  • oksendamine
  • krambid
  • ülitundlikkus
  • vere hüübimine
  • peavalu
  • ärrituvus
  • valgete vereliblede arvu suurenemine (pleocytosoos),
  • seadmega seotud nakkus
  • aeglane pulss
  • närviline tunne ja
  • madal vererõhk (hüpotensioon).

Brineura soovitatav annus on 300 mg, mis manustatakse üks kord nädalas intraventrikulaarse infusioonina ja seejärel infusioonina intraventrikulaarsete elektrolüütide manustamisel ligikaudu 4, 5 tunni jooksul. Brineura võib interakteeruda teiste ravimitega. Informeerige oma arsti kõiki ravimeid ja toidulisandeid, mida te kasutate. Informeerige oma arsti, kui olete enne Brineura kasutamist rase või plaanite rasestuda. ei ole teada, kas see võib mõjutada looteid. Kui Brineura imendub rinnapiima, ei ole teada. Konsulteerige oma arstiga enne imetamist.

Meie Brineura (cerliponase alfa) injektsioonide kõrvaltoimete Narkootikumide Keskus pakub terviklikku ülevaadet olemasolevatest ravimiteavetest võimalike kõrvaltoimete kohta selle ravimi võtmisel.

See ei ole täielik kõrvaltoimete nimekiri ja teised võivad esineda. Helistage oma arstile meditsiinilise abi saamiseks kõrvaltoimete kohta. Võite FDA-le teatada kõrvaltoimetest 1-800-FDA-1088-st.

KÕRVALMÕJUD

Allpool ja mujal märgistuses on kirjeldatud järgmisi kõrvaltoimeid:

  • Intraventrikulaarse juurdepääsu seadmega seotud tüsistused (vt HOIITUSED JA HOIITUSED )
  • Kardiovaskulaarsed kõrvaltoimed (vt HOIATUSED JA HOIDJUD )
  • Ülitundlikkusreaktsioonid (vt HOIITUSED JA JUHISED )

Kliiniliste uuringute kogemus

Kuna kliinilised uuringud viiakse läbi väga erinevates tingimustes, ei saa ravimi kliinilistes uuringutes täheldatud kõrvaltoimete kiirust otseselt võrrelda teise ravimi kliinilistes uuringutes ning need ei pruugi peegeldada praktikas täheldatud määrasid.

Brineura ohutust hinnati 24 CLN2-haigusega patsiendil, kes said kliinilises uuringus vähemalt ühe Brineura annuse pikkusega kuni 161 nädalat (vt kliinilised uuringud ). Tabelis 1 on toodud kõige sagedamad kõrvalnähud, mis ilmnesid Brineuraga ravitud patsientidel 96 nädala jooksul.

Tabel 1: kõrvaltoimed, mida täheldati ≥ 8% CLN2 haiguse sümptomaatiliste pediaatriliste patsientidega Brineura üksikraami kliinilises uuringus 96-nädalase pikendusega

KõrvaltoimePatsiendid ravivad Brineura't
n = 24 (%)
Püreksia *17 (71)
EKG kõrvalekalded 17 (71)
Vähendatud CSF valk17 (71)
Oksendamine15 (63)
Krambid 12 (50)
Ülitundlikkus §11 (46)
Suurenenud CSF-valk5 (21)
Hematoom5 (21)
Peavalu4 (17)
Ärrituvus4 (17)
Pleotsütoos4 (17)
Seadmega seotud infektsioon 2 (8)
Bradükardia2 (8)
Tundub närviline2 (8)
Hüpotensioon2 (8)
* Pireksia sisaldab: püreksiat ja kehatemperatuuri tõusu
EKG kõrvalekalded on järgmised: mittespetsiifiline repolarisatsiooni ebanormaalsus, nurgitud QRS, ST-segmendi tõus, kahefaasiline T-laine ebanormaalsus, supraventrikulaarsed ekstrasüstolid, bradükardia, siinuse tahhükardia ja intraventrikulaarne juhtivus
Krambid sisaldavad: atoonset, generaliseerunud toonilis-kloonilist, fookust ja puuduvat.
Ülitundlikkus hõlmab järgmisi immuunreaktsioone ja sümptomeid, mis ilmnevad koos ülitundlikkusreaktsioonidega, sh püreksia, oksendamine, pleotsütoos või ärrituvus
Seadmega seotud nakkused hõlmavad Propionibacterium acnes't ja Staphylococcus epidermidis't

Valitud kõrvaltoimete kirjeldus

Krambid

Krambid on teatatud 12-st 24st (50%) patsiendist. Teatatud krampide tüübid hõlmavad atoonilist, generaliseerunud toonilis-kloonilist, fookust ja puuduvat. Krambihoogude juhtimiseks kasutati standardseid krambivastaseid ravimeid ja Brineura-ravi ei lõpetanud.

$config[ads_text5] not found

Seadmetega seotud komplikatsioonid

Seadmega seotud kõrvaltoimeid täheldati 12 patsiendil 24-st (50%). Seadmega seotud kõrvaltoimete hulka kuuluvad infektsioon, manustamissüsteemiga seotud tüsistused ja pleotsütoos. Nendest neist patsientidest (38%) esines kõrvaltoimeid, mis hõlmasid implanteerimata manustamissüsteemi komponentide komplikatsioone. Neli patsienti (16%) olid seadmetega seotud kõrvaltoimed, mis vajavad meditsiinilist sekkumist, sh kaks patsienti (8%) intraventrikulaarse juurdepääsu seadmega seotud kesknärvisüsteemi infektsioonidega ja üks patsient (4%), kellel esines intraventrikulaarse juurdepääsu seadme lekkimine ja pleotsütoos. Seadmega seotud infektsioone diagnoositi suurenenud CSF-i pleockütoos ja mikrobioloogiakultuur ja organismi identifitseerimine ilma meningiti kaasnevate märkide ja sümptomitega. Intraventrikulaarsed juurdepääsusseadmed asendati ja infektsioone raviti antibiootikumidega. Seadist tingitud tüsistustega ei kaasnenud Brineura ravi katkestamist (vt HOIATUSED JA HOIITUSED).

Hematoom

Hematoomseid kõrvaltoimeid teatas 5 (21%) Brineura'ga ravitud patsiendist, kes olid hematoomid, post-operatiivne hematoom, traumaatiline hematoom ja subdural hematoom. Hematoomid ei vaja ravi ega takista Brineura infusiooni.

Ülitundlikkus

24 tunni jooksul pärast Brineura infusiooni lõpetamist, hoolimata eelnevalt antihistamiinikumide kasutamisest kas koos antipüreetikumide või kortikosteroididega või ilma, teatatud ülitundlikkusreaktsioonidest teatati 11-st 24-st patsiendist (46% -st), kes said Brineura't 24 tunni jooksul või pärast seda (vt HOIATUSid ja ettevaatusabinõusid). Kõige sagedasemad ülitundlikkusnähud, mis täheldati koos ülitundlikkusega, olid oksendamise, pleockiotooside või ärritajaga püreksia, mis ei olnud kooskõlas klassikalise immuunvahendatud ülitundlikkusega. Sümptomid ajasid aja jooksul või antipüreetikumide, antihistamiinide ja / või kortikosteroidide manustamisega ja patsient ei lõpetanud ravi Brineura'ga.

$config[ads_text6] not found

Ühel patsiendil tekkis hüpoksia (vähenenud hapniku küllastus vähem kui 88% pulseoksümomeetriga), 8 tundi pärast Brineura infusiooni, millele järgnes madal arteriaalne rõhk 15 tundi pärast infusiooni. Hapniku manustamise järgselt tekkinud sümptomid, hingamisteede ümberpaigutamine ja normaalne soolase infusioon. Ühel patsiendil teatati hapniku küllastatuse vähenemisest (90% pulseoksümmeetriga), 45 minutit pärast Brineura käivitamist koos madala diastoolse vererõhuga. Pärast hapniku manustamist langes hüpoksia. Madala diastoolse vererõhu korral ei manustatud ravi, mis normaliseerus, kui patsient jätkas Brineuruse infusiooni, muutmata infusiooni kiirust või annust.

Immunogeensus

Nagu kõigi terapeutiliste valkude puhul, on ka immunogeensuse potentsiaal. Antikeha moodustumise tuvastamine sõltub suurel määral testi tundlikkusest ja spetsiifilisusest. Lisaks võib analüüsis esineva antikeha (sealhulgas neutraliseerivate antikehade) positiivsuse täheldatud esinemissagedust mõjutada mitmed tegurid, sealhulgas analüüsimeetodid, proovide käsitsemine, proovide võtmise ajastus, samaaegsed ravimid ja haigus. Nendel põhjustel võib teiste uuringute või muude toodete antikehade esinemissageduse võrdlus alfalfa tserlipooniase antikehade esinemisega allpool kirjeldatud uuringutes olla eksitav.

79% -lt ja 41% -l patsientidest, keda raviti Brineura'iga kuni 161 nädala jooksul, avastati anti-ravimpreparaadid alfa-tserliponaasile (ADA-d) seerumis ja CSF-s. Patsiente, kellel esines ülitundlikkuse kõrvaltoimeid, testiti ravimi spetsiifilise IgE suhtes ja leiti olevat negatiivne, sealhulgas kolm patsienti, kellele teatati 3. raskusastme (rasked) ülitundlikkuse kõrvaltoimed. Seerumi või CSF ADA tiitrite ja ülitundlikkuse esinemissageduse või raskuse vahel seost ei leitud. Ravim-spetsiifilisi neutraliseerivaid antikehi (NAb) ei ole hinnatud.

Lugege läbi kogu FDA preparaadi Brineura (Cerliponase Alfa Injection)

Loe rohkem "

© Brineura Patsiendi infot pakuvad Cerner Multum, Inc. ja Brineura. Tarbijateavet tarnib First Databank, Inc., mida kasutatakse litsentsi alusel ja vastavalt nende vastavatele autoriõigustele.

JÄTKAKE RIKKUMISEGA SEOTUD ARTIKLILE

Populaarsed Kategooriad